15年的辛苦研究，最後治好了一項罕見的絕症。中研院生物醫學科學研究所所長陳垣崇，帶領他的團隊在美國費盡心力投入龐貝氏症治療研究，成為史上第一個成功以藥物治療遺傳性肌肉疾病的案例。最近，好萊塢將他研究生涯的故事改編，拍成《愛的代價》一片。

「龐貝氏症」是一種極罕見的遺傳性基因疾病，任何年齡都有可能發作，患者會漸漸失去對肌肉的控制，若發生在嬰幼兒身上，甚至可能導致死亡。過去有許多科學家嘗試研發治療方法，但都以失敗收場。

失敗的關鍵點在於，傳統治療方法所產生的藥物最後都被肝臟吸收，無法進到肌肉組織和心臟裡。「原本以為很簡單。」陳垣崇在看完相關研究資料後，以為只要花兩、三年就可以克服這個技術問題，沒想到最後花了15年才成功。

陳垣崇研究龐貝氏症治療方法的故事，被美國好萊塢電影公司改編拍成電影。

15年間，陳垣崇和他的研究團隊遭遇無數挫折，卻從來沒有出現過放棄的念頭。「每當我們感到挫折時，就會去病房看看患者。」他表示，和龐貝氏患者的痛苦相比，實驗室的小失敗根本算不了什麼。

1998年，陳垣崇和研究團隊完成了動物實驗，當時他感到非常興奮，認為研究已經突破一大步。但沒想到，前方卻有更大的挑戰在等待著他。

因為經費有限，陳垣崇無法大量生產新藥以運用在人體實驗上，最後在千挑萬選下，選出了三位受試者接受實驗治療，卻引來其他龐貝氏症患者的家長抗議。這件事還被紐約時報刊出，認為陳垣崇斷絕了其他患者和家長的最後希望。

陳垣崇說，「那時真的壓力很大。」連美國白宮都打電話來關心，還有家長請美國議員施壓。美國華盛頓郵報記者吉塔（Geeta Anand）看到這則新聞後，花了18個月和陳垣崇進行專訪，將這個故事寫成了書籍出版。最近有好萊塢的電影公司將這本書改編成電影，片名為《愛的代價》。

陳垣崇也親自投書至紐約時報，在一篇名為「無助的醫師」的文章中，表達自己實在是礙於經費不足，並非刻意想奪走其他患者的求生機會。好在最後有大型藥廠加入，才讓陳垣崇和研究團隊的成果，轉為專利藥品，在美國生產販賣到世界。

「這是我最大的遺憾。」陳垣崇望著投影片中的美國藥廠總部，感慨地說，他原本希望這個藥可以在台灣的淡水河岸旁生產，最後卻由在美國波士頓河岸旁的藥廠Genzyme負責。當時因為投資金額太大，沒人敢支持這個計畫，也讓台灣白白丟掉一個發展生技產業的最好機會。

這部由醫療研究所改編的電影已在二月22日於美國上映，由哈里遜福特扮演醫師，布蘭登費雪扮演無法得到治療的患者家長。

台灣學者治絕症 好萊塢改編拍電影【台灣醒報記者鍾禎祥報導】